Zolgensma Gen terapisi
Zolgensma Gen Terapisi Spinal Musküler Atrofiyi (SMA) tedavi etmek için kullanılan özel bir terapidir. Zolgensma doğrudan genetik köke hitap eden tek tedavi yöntemidir. Maalesef 1.900.000 $’a yakın piyasa fiyatıyla dünyanın en pahalı ilacıdır.
Zolgensma Gen Terapisi nasıl çalışır?
SMA hastalarında gen kusuru vardır. En çok etkilenen gen SMN1 genidir. Vücudun, tüm kas hareketlerinden sorumlu olan sinirlerin işlevleri için gerekli olan bir proteini üretebilmesi için SMN1 genine ihtiyacı vardır. Zolgensma ilacı bu SMN1 geninin bir çeşit kopyasını içeriyor ve hastanın vücut sisteminde çalışmayan SMN1 geninin yerini alacak.
Hasta Zolgensma’yı nasıl alır?
Zolgensma yalnızca bir kez damar içine infüzyon olarak verilir. Tüm süreç yaklaşık bir saat sürecek. Hasta, hastanede doktorların gözetimi altında tutulacak. Hastaya Zolgensma için son onay verilmeden önce kan testleri vb. gibi bazı özel testler yapılacaktır.